A ritka betegségek gyógyszereiről szóló rendelet
A kezelésre szoruló ritka betegségek növekvő száma fontos népegészségügyi kérdés. Gyakran a gyógyszergyártók ösztönzőinek szűkössége és a kérelmeket alátámasztó bizonyítékok hiánya korlátozza a piacra kerülő új ritka betegségek gyógyszereinek számát.
A ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó jogszabályok
A ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó jogszabályok ösztönzik a gyógyszeripari vállalatokat a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztésére és forgalmazására.
Úttörő precedenst teremtett az Egyesült Államok 1983-ban, amikor hatályba lépett a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény, amelyet az 1990-es években Japán és Ausztrália követett. Európában az Európai Parlament 1999. december 16-án fogadta el a ritka betegségek gyógyszereiről szóló uniós rendeletet (141/2000/EK rendelet). Az EURORDIS, amely a ritka betegségek európai betegközösségét képviseli, aktívan kiállt e jogszabály elfogadása mellett.
A rendelet elfogadását követően az Európai Gyógyszerügynökségen (EMA, https://www.ema.europa.eu) belül létrehozták a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottságot (COMP), amelynek feladata a ritka betegségek gyógyszerként való elismerés iránti kérelmek felülvizsgálata. Az EMA honlapján sokféle adatbázis és szolgáltatás is elérhető (pl.: a klinikai vizsgálatoké).
Az EURORDIS 2010-es összehasonlító felmérése alapján az európai piaci forgalomba hozatali engedéllyel rendelkező, összesen 63 árva gyógyszer közül hazánkban 44 elérhető, amivel EU-s szinten a középmezőnyhöz tartozunk. Ebből 33 termék a társadalomfinanszírozás által nagymértékben támogatott. Az akkori OEP nyilvántartása alapján 2009-ben 289 beteg részesült egyedi méltányossági eljárás keretében támogatásban. Hozzávetőleg 13 ritka betegség gyógyszere támogatottak egyedi méltányosság keretében.
A társadalombiztosítási támogatásban már részesülő árva gyógyszerekhez való hozzáférés a finanszírozóval (Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő, NEAK, régebben OEP) szerződött szolgáltatók által jogszabályi keretek között biztosított. A szolgáltatók lakossági ellátás esetén a gyógyszertárak, intézeti ellátás keretén belül pedig az intézeti gyógyszertárak. Magyarországon a társadalombiztosítási támogatásba történő gyógyszer befogadási (transzparencia) folyamat az Európai Unió transzparencia direktíváján (89/105/EK) alapul. Az ide vonatkozó magyar jogszabály az uniós direktívának megfelel, mely szerint a gyógyszer befogadási eljárás során originális/innovatív és generikus (a szabadalmi idő lejárta után az adott hatóanyagot tartalmazó)készítmények között teszünk különbséget.
2015. március 1-jétől az újonnan felállított Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) látja el a gyógyszerészeti államigazgatási feladatokat. Az Intézet honlapján (https://ogyei.gov.hu) találhatók napra készen az alább leírt eljárások, melyek 2023-ban többrétűen változnak.
Normál eljárás:
A forgalomba hozatali engedéllyel rendelkező árva gyógyszerek gyártói az innovatív gyógyszerek esetében szokásos ’normál eljárás’ keretében kérelmezhetnek társadalombiztosítási támogatást. Ilyenkor a direktíva által meghatározott időkeret alapján 90 nap áll rendelkezésre az ártárgyalásra + 90 nap a támogatás mértékének meghatározásához, tehát összesen 180 nap. Magyarországon a kormányzati szervek a „transzparencia” folyamat során a készítmény támogatásának mértékéről döntenek, így az EU direktívát alapul vevő magyar jogszabály normál eljárás során 90 napban határozza meg a befogadási folyamat döntéshozatalának időkeretét.
Jogszabály módosítást igénylő eljárás:
amennyiben a gyógyszerbefogadáshoz jogszabály módosítás szükséges, úgy az eljárást az egészségbiztosítási szerv az egészségügyért felelős miniszter döntésének meghozataláig (a jogalkotó által módosított, a gyógyszerek befogadásáról és támogatásáról rendelkező rendelet hatálybalépéséig vagy negatív döntés meghozataláig), legfeljebb azonban a kérelem benyújtását követő 90 napig felfüggeszti. Ebbe a körbe tartoznak elsősorban az új, még nem támogatott hatóanyag befogadására irányuló kérelmek, amelyekhez a gyógyszerek anatómiai, gyógyászati és kémiai osztályozási rendszerének (ATC) csoportjába tartozó, ATC-csoporton belüli támogatási kategória, illetve mérték vagy a gyógyszerek befogadásáról és támogatásáról rendelkező jogszabályban nem szereplő új betegségcsoport, illetve indikációs terület meghatározása szükséges. A generikus készítmények esetében egyszerűsített eljárás során, 60 nap alatt születik döntés a gyógyszerbefogadásról.
Egyedi méltányosság
elbírálását illetően szintén jogszabály írja elő az ügyintézési határidőt, mely 22 munkanap. A társadalombiztosítási támogatásban nem részesülő készítmények kizárólag ezen eljárás útján támogathatóak.
Befogadásukkor az árva gyógyszerek jogi szabályozás szintjén nem esnek eltérő elbírálás alá, noha a támogatás valamennyi kritériumának (relatív hatásosság + kasszahatás + költséghatékonyság) megítélését nagyban nehezíti/módosítja az uniós központosított forgalomba hozatali eljárás során biztosított speciális státuszuk. Ugyanakkor a limitált források miatt a kasszahatással bíró gyógyszerek folyamatosan hátrányban vannak, ez különösen igaz az árva gyógyszerekre. A jelen gyakorlat az, hogy csak akkor van befogadás, ha van a gyógyszerkasszában megtakarítás, ami különösen nehéz helyzetbe hozza az árva gyógyszereket. Ezért a hozzáférhetőségig eltelt idő lényegesen hosszabb, akár többszöröse is lehet a 180 napnak. Nincs sajnos specifikus eljárásrend az árva gyógyszerek befogadására, különösen hiányzik az árva gyógyszerekre vonatkozóan az emelt befogadási küszöb (QALY)!
A térítés sok esetben méltányossági alapon, kérelmezés útján vehető igénybe. A kérelmek elbírálása azonban gyakran nehézkes és elhúzódó folyamat. Egyedi méltányosság alapján a térítés mértéke egyedi eljárásban kerül meghatározásra a biztosított teherbíró képességének megfelelően. Ebben az esetben forduljon orvosához és az Országos Egészségbiztosítási Pénztárhoz!
Szükséges, hogy az egész ország területén minden érintett beteg ugyanúgy megkapja a szükséges minőségű és mennyiségű gyógyszert, ami sajnos most nem így van. A beteg ne a kórház pénzügyi helyzetének, állapotának függvényében kapjon gyógyszert, ne kelljen kockáztatnia az életminőségét. Ez költséghatékonyabb is, hiszen a megfelelő életminőséggel élő nem fog kiesni a munkaképes társadalomból.
